PRA-172921 Achondroplasie (dwerggroei) € 2.406,-

Bijna vol

Omschrijving

Geneesmiddelenonderzoek naar een nieuw middel voor de behandeling van achondroplasie (dwerggroei)

Gezochte deelnemers

  • M/V, gezond, 21 - 55 jaar

Duur en bezoeken

  • 2 keer 2 dagen en 2 keer 5 dagen dagen verblijf
  • 9 keer terugkomen

Meer weten over dit onderzoek?

Onderzoeksdetails

Bijzonderheden

  • Je bent gezond.
  • Je Body Mass Index (BMI) is tussen de 18 en 28 kg/m2. De BMI geeft de verhouding tussen het lichaamsgewicht in kilogrammen en de lengte in meters weer.
  • Zowel niet-rokers als lichte rokers (tot 5 sigaretten per dag) mogen aan dit onderzoek deelnemen. Tijdens je verblijf in ons onderzoekscentrum is roken echter niet toegestaan.
  • Let op: Als vrouw kun je alleen deelnemen aan dit onderzoek wanneer je voldoende anticonceptie gebruikt, of je minimaal één jaar de overgang gepasseerd bent (postmenopauzaal, dus geen menstruaties meer hebt) of je minimaal zes maanden geleden gesteriliseerd bent.
  • Om te bepalen of je geschikt bent voor deelname aan dit onderzoek, zal je medisch worden gekeurd.
Bereken BMI

Vergoeding

Je krijgt een bruto vergoeding van € 2.406,- voor deelname aan deel B (groep B3 en latere groepen).

Reiskosten worden vergoed op basis van kilometers (€0,19 netto per kilometer) met een minimum van €12,- en een maximum van €160,- (840 kilometer) per retour, ongeacht de wijze van vervoer.

Periode

Voor Deel B (groep B3 en latere groepen)  bestaat het onderzoek uit 4 perioden waarbij je voor periodes 1 en 4, gedurende 5 dagen (4 nachten) en voor periodes 2 en 3, gedurende 2 dagen (1 nacht) in ons onderzoekscentrum in Groningen zal verblijven. Na de eerste 3 periodes volgt er 1 kort bezoek en periode 4 wordt gevolgd door 6 korte bezoeken. Tot slot is er een nakeuring die bestaat uit 2 aparte bezoeken.

Let op: Je dient alle genoemde data van de groep naar keuze beschikbaar te zijn om deel te kunnen nemen. Dit zijn de data waarop het onderzoek gepland staat; deze kunnen nog wijzigen.

De medische keuring van dit onderzoek zal plaatsvinden in het keuringscentrum in Groningen of Utrecht

Over achondroplasie

Achondroplasie is een erfelijke groeistoornis waarbij het kraakbeen van de armen en benen niet goed in bot kan worden omgezet. De armen en benen blijven dan kort en iemand is klein van stuk. De grootte van de romp is zoals gemiddeld. Het voorhoofd kan groter zijn. Soms komt een waterhoofd voor. 

Iemand met achondroplasie kan vaker oorontstekingen hebben. Ook kunnen de spieren slap zijn. Verder kunnen de benen wat gebogen zijn. Ook kunnen er rugproblemen ontstaan, zoals verkromming van de ruggengraat en beknelling van het ruggenmerg. Geschat wordt dat achondroplasie bij ongeveer 1 op de 25.000 mensen voorkomt (bron: Erfelijkheid.nl). 

Meer informatie PRA-172921

Soort onderzoek

Het doel van het onderzoek is om na te gaan hoe het middel wordt verdragen en hoe snel en in welke mate het in het lichaam wordt opgenomen en uitgescheiden. Tevens wordt de verdraagbaarheid van het nieuwe middel met placebo (middel zonder werkzame stof) vergeleken.

Het middel is niet geregistreerd en zal in dit onderzoek voor het eerst aan mensen worden toegediend. Het onderzoek zal alleen plaatsvinden als goedkeuring is verkregen van de Medisch-Ethische Toetsingscommissie. 

Opzet en duur van het onderzoek

De studie bestaat uit 3 delen waarbij iedere vrijwilliger slecht kan deelnemen aan 1 deel.  

Voor deel A bestaat het onderzoek uit 1 periode. Tijdens deze periode zult u gedurende 5 dagen (4 nachten) in het onderzoekscentrum in Groningen, locatie Martini verblijven, gevolgd door 2 korte bezoeken. Voor de groepen 4 en 5 van deel A bestaat het onderzoek uit 1 periode. Tijdens deze periode zult u gedurende 5 dagen (4 nachten) in het onderzoekscentrum in Groningen, locatie Martini verblijven, gevolgd door 5 korte bezoeken. Voor deel B, groep B1 bestaat het onderzoek uit 7 perioden. Tijdens periode 1 en 7 zult u gedurende 6 dagen (5 nachten) in het onderzoekscentrum in Groningen, locatie Martini verblijven. Voor de overige perioden verblijft u gedurende 2 dagen (1 nacht) in het onderzoekscentrum in Groningen, locatie Martini. Periode 7 wordt gevolgd door 1 kort bezoek.

Voor deel B, groep B2 bestaat het onderzoek uit 7 perioden. Tijdens periode 1 en 7 zult u gedurende 6 dagen (5 nachten) in het onderzoekscentrum in Groningen, locatie Martini verblijven. Voor de overige perioden verblijft u gedurende 2 dagen (1 nacht) in het onderzoekscentrum in Groningen, locatie Martini. Periode 7 wordt gevolgd door 4 korte bezoeken. Voor deel B, groep B3 en B4 bestaat het onderzoek uit 4 perioden waarbij je voor perioden 1 en 4, gedurende 5 dagen (4 nachten) en voor perioden 2 en 3, gedurende 2 dagen (1 nacht) in ons onderzoekscentrum in Groningen, locatie Martini zal verblijven.  De eerste 3 perioden  worden gevolgd door 1 kort bezoek en periode 4 wordt gevolg door 6 korte bezoeken.

Voor deel C bestaat het onderzoek uit 2 perioden. Tijdens deze perioden zult u gedurende 5 dagen (4 nachten) in het onderzoekscentrum in Groningen, locatie Martini verblijven. Periode 1 wordt gevolgd door 2 korte bezoeken en periode 2 wordt gevolgd door 2 korte bezoeken. In deel A krijgt U het middel en/of placebo (niet actieve stof) eenmalig toegediend (in opklimmende doseringen) in de vorm van een onderhuidse injectie of een onderhuids infuus in Groep A5 en A6. In deel B en C krijgt u het middel en/of placebo (niet actieve stof) herhaaldelijk toegediend (in opklimmende doseringen) in de vorm van een onderhuidse injectie of een onderhuids infuus in Groep B2, B3, B4 en C1. Gedurende het onderzoek zal regelmatig bloed worden afgenomen en zal urine worden verzameld. 

Risico’s en medische begeleiding

Het nieuwe middel kan mogelijk gebruikt worden bij de behandeling van achondroplasie. Mensen met achondroplasie zijn kort. Achondroplasie is een veel voorkomende oorzaak van dwerggroei. Achondroplasie wordt veroorzaakt door een verandering in het gen voor een eiwit genaamd fibroblasten groeifactorreceptor 3 (FGFR3). FGFR3 speelt een belangrijke rol in botgroei en over activering van FGFR3 zorgt voor kortere botten. Bij achondroplasie is de gemuteerde vorm van FGFR3 continue actief en dit leidt tot kortere botten. FGFR3 wordt geactiveerd door het binden van specifieke eiwitten genaamd fibroblast groeifactor. Het is ontwikkeld als een FGFR3 afleidingseiwit.

Wanneer het nieuwe middel wordt toegediend aan mensen, zal een groot deel van de fibroblast groeifactor binden aan het nieuwe middel in plaats van aan de FGFR3 waardoor FGFR3 niet geactiveerd of minder geactiveerd wordt. Op deze manier kan het nieuwe middel dus gebruikt worden als een behandeling van dwerggroei door achondroplasie. Omdat het nieuwe middel in dit onderzoek voor het eerst aan de mens zal worden toegediend, zijn er op dit moment nog geen bijwerkingen bij mensen bekend. Het is wel in dieren bestudeerd. Het is specifiek ontwikkeld voor kinderen met een groeistoornis door een verandering van kraakbeencellen die met name lange pijpbeenderen doen groeien. Deze cellen zijn niet meer aanwezig bij volwassenen. Hierdoor wordt geen effect op de groei en weinig bijwerkingen verwacht in dit onderzoek. Het is zowel in jonge als volwassen dieren in muizen en apen bestudeerd en hierbij is eigenlijk alleen waargenomen dat een deel van de dieren antistoffen tegen het middel ontwikkelden.

Het is mogelijk dat u antistoffen ontwikkelt tegen het middel. Op grond van ervaringen met het middel wordt niet verwacht dat de aanwezigheid van deze antistoffen gevolgen voor uw gezondheid zal hebben. Vanwege de belangrijke rol van FGFR3 bij wondheling, bij fosfaat en vitamine D-concentraties, zullen veranderingen bewaakt worden. Tijdens het onderzoek staat u onder strenge medische controle.

Voorafgaand aan en ter afsluiting van het onderzoek ondergaat u een uitgebreide medische keuring.  

Voorwaarden voor deelname

U bent een gezonde man of vrouw en tussen de 21 en 55 jaar. U kunt alleen aan de studie meedoen als u niet of licht rookt. Als vrouw kunt u zich alleen opgeven als u de menopauze gepasseerd bent of zich heeft laten steriliseren of als u een afdoende anticonceptiemethode gebruikt.

Het onderzoek wordt onder gestandaardiseerde omstandigheden uitgevoerd. Het gebruik van eigen medicijnen, alcohol, gewone koffie en thee, cola, ‘powerdrinks’, chocolade(melk), grapefruit(sap) en tabak tijdens het onderzoek is niet toegestaan. Ook voorafgaand aan het onderzoek gelden hiervoor beperkingen. Wel toegestaan zijn cafeïnevrije koffie en (kruiden)thee zonder cafeïne (ook wel theïne genoemd).

Alvorens u mag deelnemen aan de studie, ondergaat u een medische keuring, die plaatsvindt binnen vier weken voor de start van het onderzoek. 

Download PDF
Meer info Minder info

Groep B4

€ 2.406,-

2 keer 2 dagen en 2 keer 5 dagen dagen verblijf

  • 25 nov 2018 t/m 29 nov 2018
  • 2 dec 2018 t/m 3 dec 2018
  • 9 dec 2018 t/m 10 dec 2018
  • 16 dec 2018 t/m 20 dec 2018

kort verblijf

Niet van toepassing

kort bezoek

  • 1 dec 2018
  • 6 dec 2018
  • 13 dec 2018
  • 22 dec 2018
  • 24 dec 2018
  • 27 dec 2018
  • 31 dec 2018
  • 3 jan 2019
  • 7 jan 2019